Una pipeline di farmaci consiste in un gruppo di farmaci in fase di sviluppo in qualsiasi momento da varie aziende farmaceutiche. I farmaci in corso passano attraverso 4 fasi principali: scoperta, pre-clinica, studi clinici e marketing (che si verifica dopo l'approvazione).
Ci sono circa 5.000 farmaci in via di sviluppo oggi solo negli Stati Uniti per varie condizioni.
I ricercatori si sforzano di sviluppare farmaci per i pazienti che hanno bisogni insoddisfatti. Secondo PhRMA (la ricerca farmaceutica e i produttori d'America), "Nel 2014, la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato 51 nuovi farmaci in un'ampia varietà di aree di malattia, mentre quarantuno di tali approvazioni erano del Centro per la Droga Valutazione e ricerca (CDER) presso la FDA, il numero più alto dal 1996. Tra le approvazioni del CDER, il 41 per cento sono stati identificati come farmaci di prima classe, nel senso che usano un meccanismo d'azione unico per trattare una condizione medica diversa da qualsiasi altra medicina approvata. "
Sviluppo di farmaci per l'artrite reumatoide
Dal 1998, quando Enbrel (etanercept) è stato il primo farmaco biologico commercializzato per l'artrite reumatoide , i DMARD biologici (farmaci anti-reumatici modificanti le malattie biologiche) hanno cambiato il panorama terapeutico per le persone che convivono con la malattia. Mirando alle specifiche molecole e cellule coinvolte nella progressione dell'artrite reumatoide, DMARD biologici e DMARD più recenti, noti come inibitori della JAK, hanno migliorato la prognosi per molti pazienti e reso possibile la remissione clinica per alcuni.
Diversi DMARD biologici sono stati approvati e commercializzati negli anni successivi all'approvazione di Enbrel. Enbrel è un inibitore del TNF . Altri esempi di inibitori del TNF attualmente commercializzati sono Remicade (infliximab), Humira (adalimumab), Cimzia (certolizumab pegol) e Simponi (golimumab). È stato approvato un inibitore della JAK, nel 2012, chiamato Xeljanz (tofacitinib) .
Altri DMARD sono in fase di sviluppo.
I DMARD biologici sono grandi molecole di proteine che devono essere iniettate o infuse. Gli inibitori della JAK sono piccole molecole di proteine che vengono somministrate per via orale (per via orale).
Nel 2014, PhRMA ha riferito che 92 farmaci si trovavano in stadi di sviluppo diversi per patologie muscolo-scheletriche e condizioni. Di questi, 55 sono stati sviluppati per il trattamento dell'artrite reumatoide. Sono i farmaci che raggiungono gli studi clinici di fase 3 che sono più degni della nostra attenzione. I test di fase 3 in genere coinvolgono oltre 1.000 pazienti nel tentativo di dimostrare sicurezza ed efficacia. I risultati sono presentati alla FDA per l'approvazione finale del farmaco.
Cosa c'è nella pipeline?
Baricitinib è un inibitore della JAK nello sviluppo attraverso Eli Lilly. Se approvato, Baricitinib sarebbe il secondo inibitore della JAK approvato. Baricitinib blocca JAK1 e JAK2. Il trattamento con inibitori JAK è destinato agli adulti con artrite reumatoide attiva da moderata a grave che hanno avuto una risposta inadeguata al metotrexato o che non possono tollerare il metotrexato. Baricitinib ha una probabilità di approvazione del 65%, secondo un analista. Se è approvato, è previsto che sia competitivo rispetto al suo concorrente Xeljanz, a seconda del prezzo.
Sarilumab è un inibitore di IL-6 sviluppato da Sanofi / Regeneron. Sono in corso diverse prove di fase 3 per il sarilumab. In uno degli studi, sarilumab più metotrexato è risultato più efficace per i pazienti con artrite reumatoide da moderata a grave rispetto al solo metotressato, senza apparenti problemi di sicurezza. Questo farmaco, se approvato, competerà con un altro inibitore IL-6, Actemra (tocilizumab).
Secukinumab è un inibitore di IL-17 sviluppato da Novartis Pharmaceuticals. Secukinumab è indicato per pazienti con artrite reumatoide che hanno avuto una risposta inadeguata con inibitori del TNF o che non sono stati in grado di tollerare il trattamento con inibitori del TNF.
Non esiste attualmente nessun altro farmaco che abbia come bersaglio l'IL-17 nella via infiammatoria .
Un altro farmaco previsto, il sirukumab di Johnson & Johnson, è stato negato l'approvazione da parte della FDA a settembre 2017. Si rivolge allo stesso percorso di ACTEMRA (IL-6), contribuendo a ridurre l'infiammazione. Tuttavia, la FDA ha citato uno "squilibrio" nel numero di decessi di persone che assumevano il farmaco rispetto a un placebo nelle prove, una posizione originariamente delineata in una raccomandazione del comitato consultivo della FDA .
biosimilari
Ci sono anche alcuni biosimilari in fase di sviluppo. Amgen sta sviluppando ABP 501, un biosimilare di Humira. Boehringer Ingelheim Pharmaceuticals sta sviluppando BI 695500 come biosimil Rituxan (rituximab). Coherus Biosciences sta sviluppando CHS-0214 come biosimilare di Enbrel. C'è preoccupazione circa l'equivalenza dei prodotti biosimilari con il farmaco originale, così come il processo di approvazione della FDA per i biosimilari.
> Fonti:
> Documento informativo della FDA. Riunione del comitato consultivo per l'artrite.
> Profilo PhRMA.2015. Industria della ricerca biofarmaceutica.
> Regeneron e Sanofi presentano i risultati dello studio pivotal di fase 3 del Sarilumab all'American College of Rheumatology Annual Meeting. 8 novembre 2015.
> Artrite reumatoide (RA) New Drug Pipeline. 11 dicembre 2014.