I farmaci sperimentali o sperimentali sono farmaci che vengono utilizzati in modo sperimentale o sperimentale. Ciò significa semplicemente che sono stati studiati e testati per vedere come funzionano bene e quali effetti collaterali possono causare. Ma cosa hai bisogno di sapere se stai prendendo in considerazione un farmaco sperimentale? Chi può essere trattato con questi farmaci e quali sono i pro e i contro di queste terapie?
Panoramica
Un farmaco sperimentale è un farmaco che ha superato i test iniziali in laboratorio (e di solito sugli animali) in modo che possa essere somministrato agli esseri umani, ma non ha ancora ricevuto l'approvazione dalla FDA (Food and Drug Administration).
Questi farmaci sono anche noti come "farmaci sperimentali". Dal momento che non sono ancora stati approvati dalla FDA, non possono ancora essere legalmente commercializzati e venduti. Con alcune eccezioni, come l'accesso esteso e le eccezioni speciali (uso compassionevole ), il metodo più comune di usare un farmaco sperimentale è partecipare a una sperimentazione clinica usando il farmaco.
Può essere spaventoso in un primo momento se il medico consiglia un farmaco classificato come "sperimentale", ma capire cosa significa e avere una lista di domande da porre è molto utile. Può anche ridurre le tue paure per capire che ci sono molti miti sulle sperimentazioni cliniche, ma ogni farmaco che abbiamo approvato è stato studiato una volta come farmaco sperimentale.
Fasi diverse di farmaci sperimentali
Non tutti i farmaci sperimentali sono stati studiati allo stesso modo. Alcuni stanno appena cominciando ad essere usati negli esseri umani, e alcuni sono stati usati per un considerevole periodo di tempo e si stanno avvicinando all'approvazione della FDA. Le diverse fasi delle sperimentazioni cliniche hanno scopi diversi e variano nel numero di persone trattate.
Prima che un farmaco venga testato sugli esseri umani, di solito viene testato su cellule tumorali o altri tessuti in laboratorio, oltre che su animali da laboratorio. I primi studi condotti sull'uomo sono gli studi di fase 1 . Ci sono solo poche persone in queste prove. Lo scopo di questi primi studi è principalmente quello di determinare se un farmaco sperimentale è sicuro per l'uomo e per determinare quale dose è più appropriata.
Il prossimo livello di test sono gli studi di fase 2. Questi studi includono più persone e sono usati per valutare se un farmaco è efficace o meno. Dato che un numero maggiore di persone è presente in questi studi, ulteriori informazioni vengono anche acquisite in merito alla sicurezza.
L'ultima fase della ricerca prima dell'approvazione della FDA è uno studio di fase 3. Mentre testano nuovamente la sicurezza, queste prove sono fatte per vedere se il nuovo farmaco è più efficace dei trattamenti attualmente disponibili o se è altrettanto efficace ma ha meno effetti collaterali rispetto ad altri farmaci disponibili.
Chi può usare i farmaci sperimentali?
Di gran lunga il modo più comune per utilizzare un farmaco sperimentale è quello di iscriversi e partecipare a una sperimentazione clinica che sta studiando il farmaco. Per partecipare a una sperimentazione clinica è necessario soddisfare una lista di criteri delineati dai ricercatori che ti rendono idoneo. Questi criteri possono includere cose come sesso, età, performance status e altro, e quindi non tutti coloro che potrebbero beneficiare saranno ammessi al processo.
Occasionalmente i farmaci sperimentali possono essere ottenuti al di fuori degli studi clinici, ma per essere idonei all'uso devono essere soddisfatti criteri molto specifici. Questi includono:
- Il trattamento standard per la tua condizione deve essere fallito.
- Non si è altrimenti idonei a partecipare a studi clinici che indagano sul farmaco.
- Non ci devono essere trattamenti alternativi disponibili.
- Il farmaco deve aver dimostrato alcune attività contro il tuo particolare cancro negli studi fino ad oggi.
- I benefici dell'uso del farmaco devono superare i rischi previsti dell'uso del farmaco.
Inoltre:
- Ci deve essere la prova che il farmaco ti sarà di beneficio.
- Il farmaco deve essere in grado di essere somministrato in sicurezza al di fuori del protocollo di una sperimentazione clinica.
- Deve esserci una scorta sufficiente del farmaco disponibile per le persone che fanno parte di studi clinici in corso.
Pro e contro
Ci sono una serie di vantaggi e svantaggi nell'uso di un farmaco sperimentale. Molte persone trovano utile elencarle su carta in modo che possano valutare attentamente le loro opzioni. Pro e contro includono:
vantaggi:
- Un farmaco sperimentale può darti l'opportunità di curare un cancro in cui altri trattamenti hanno fallito.
- Il farmaco può avere benefici che i trattamenti attuali non hanno.
- I ricercatori possono ottenere preziose informazioni sul farmaco che potrebbero aiutare gli altri in futuro.
- La maggior parte delle persone a cui viene somministrato un farmaco sperimentale come parte di una sperimentazione clinica viene seguita da vicino da un'équipe medica.
- I farmaci considerati sperimentali sono di solito gratuiti per le persone che partecipano a una sperimentazione.
svantaggi:
- Il farmaco potrebbe avere effetti negativi ( reazioni avverse ) che i ricercatori non hanno ancora scoperto.
- Il farmaco potrebbe non aiutarti in modo specifico.
- Se lo studio è un trial controllato con placebo, potresti non sapere se stai ricevendo il farmaco sperimentale o un placebo (nota: i ricercatori ti faranno sapere se questa è una possibilità). Con gli studi clinici sul cancro, un placebo viene usato di rado, e i farmaci più recenti sono di solito confrontati con i precedenti farmaci "standard di cura". Ciò significa che riceverete il farmaco sperimentale o il miglior farmaco di prima scelta attualmente prescritto per il vostro tumore.
- L'uso del farmaco può eliminare le possibilità di usare un altro trattamento o partecipare a un'altra sperimentazione clinica.
Domande da porre se si sta prendendo in considerazione un farmaco sperimentale
È utile portare un elenco di domande da porre ai ricercatori quando si prende in considerazione una sperimentazione clinica e prendere appunti durante la consultazione. Le domande da porre potrebbero includere:
- In che modo il farmaco potrebbe avvantaggiarmi?
- Quali effetti collaterali posso aspettarmi?
- Chi paga il farmaco e qualsiasi test e follow-up correlati?
- Se decido di interrompere il farmaco, che cosa accadrà (sia fisicamente che riguardo alla partecipazione alla sperimentazione clinica?)
- Per quanto tempo prenderò il farmaco e quanto durerà lo studio?
- Avrò bisogno di essere ricoverato in ospedale, o il trattamento sarà fatto in regime ambulatoriale?
- Come faccio a sapere se il trattamento sta funzionando?
- Chi devo chiamare se ho domande mentre prendo il farmaco?
- C'è qualcuno che ha preso la droga con cui posso parlare?
Sperimentazioni cliniche e consenso informato
Se scegli di utilizzare un farmaco sperimentale, il tuo dottore ti farà compilare un modulo di consenso . Questi sono simili alle forme che le persone firmano prima dell'intervento e indicano che siete consapevoli dei possibili rischi legati al farmaco.
fonti:
> National Cancer Institute. Accesso a farmaci sperimentali.
> National Cancer Institute. Quali sono le prove cliniche?