Come si può ottenere l'uso di droghe compassionevole di un farmaco sperimentale?
Cosa si intende per uso di droghe compassionevole per i malati di cancro? Pensa a queste domande:
Cosa succede se c'è un solo trattamento studiato che potrebbe aiutarti, ma non hai i requisiti per l'iscrizione alla sperimentazione clinica? Che cosa succede se hai fallito tutti i trattamenti alternativi ad eccezione di un trattamento promettente che non è stato ancora approvato dalla FDA?
Quando ciò si verifica, la FDA ha in atto un piano di backup. Questa è chiamata l'esenzione dall'uso compassionevole o l'accesso esteso ai farmaci sperimentali.
Qual è il significato e lo scopo di "Compassionate Drug Use?"
L'uso di droghe compassionevole si riferisce all'uso di un farmaco sperimentale (farmaco sperimentale) o dispositivo medico (uno non ancora approvato dalla FDA) al di fuori di una sperimentazione clinica per il trattamento quando non è disponibile un trattamento soddisfacente alternativo. Prima dell'approvazione della FDA, un farmaco sperimentale non può essere venduto o commercializzato negli Stati Uniti.
Cos'è un nuovo farmaco sperimentale (IND)? - Revisione dei test clinici e del processo di approvazione della FDA
Prima di parlare del consumo di droghe compassionevole, può aiutare a eseguire il backup e descrivere il processo di un nuovo farmaco o procedura mentre è stato sviluppato, e in definitiva respinto o approvato dal processo di approvazione della FDA per l'uso da parte del pubblico. Per questa discussione, limiterò il processo ai soli farmaci.
Il primo passo che i ricercatori utilizzano quando valuta un possibile farmaco riguarda studi non umani. Nuovi farmaci in questo ambiente sono testati su entrambe le cellule tumorali coltivate in un piatto in laboratorio o su altri animali, come i topi. Quando questi studi sono considerati sufficientemente completi, i test umani passano attraverso 3 fasi di studi clinici .
Gli studi clinici di fase 1 sono condotti su un piccolo numero di persone e sono progettati per rispondere alla domanda: "Il farmaco è sicuro?" Le prove di fase 2 sono il passo successivo, progettato per rispondere alla domanda: "Il trattamento funziona?" L'ultima fase prima dell'approvazione della FDA (o del rifiuto) è la fase 3 di studi clinici, prove impiegate per rispondere alla domanda: "Il trattamento funziona meglio dei trattamenti approvati standard o con meno effetti collaterali?"
Utilizzando questo scenario, l'uso di droghe compassionevole sarebbe l'uso di un farmaco che si trova in una delle fasi degli studi clinici prima dell'approvazione della FDA, ma non come un partecipante in uno degli studi clinici.
Quando qualcuno può qualificarsi per l'uso di droghe compassionevole (Esenzione per uso compassionevole)?
Idealmente, i pazienti oncologici che potrebbero beneficiare di un nuovo farmaco sperimentale (IND) verrebbero arruolati in una sperimentazione clinica attiva che sta studiando tale farmaco . Detto questo, alcune persone che potrebbero beneficiare di un farmaco in studio potrebbero non corrispondere ai criteri specifici per l'iscrizione a tale sperimentazione clinica per motivi quali età, precedenti trattamenti, stato di prestazione o altre condizioni escluse. In questo caso, devono essere soddisfatti 2 criteri:
- Non ci deve essere una terapia alternativa soddisfacente disponibile per diagnosticare, monitorare o trattare una malattia grave, e
- Il probabile rischio per la persona dal farmaco (o dalla procedura) sperimentale non è maggiore del probabile rischio derivante dalla malattia stessa.
Che cos'è l'accesso esteso ai farmaci sperimentali?
Se leggi i documenti della FDA, potresti chiederti quale sia la differenza tra l'accesso ampliato e l'esenzione dall'uso compassionevole, o se sono usati in modo intercambiabile. La risposta è che ci sono 3 livelli di accesso ampliato, con il primo riferimento all'uso da parte di un individuo paziente. Questi livelli includono:
- L'uso di farmaci sperimentali per singoli pazienti
- Popolazioni di pazienti di dimensioni intermedie (fino a 100), e
- Gruppi più grandi di pazienti (più di 100)
Requisiti per l'accesso individuale a farmaci sperimentali per il cancro
I seguenti requisiti devono essere soddisfatti per richiedere l'accesso individuale:
- Il farmaco (o la procedura) deve essere per la diagnosi, il monitoraggio o il trattamento di una malattia grave.
- Il paziente deve essere non idoneo per eventuali studi clinici in corso sul farmaco.
- La FDA deve stabilire che l'esenzione dall'uso compassionevole non interferirà con nessuno degli studi clinici in corso sul farmaco.
- Non deve esserci un'alternativa soddisfacente o un trattamento comparabile disponibile per il paziente, o il paziente non è in grado di tollerare queste terapie alternative.
- Un paziente deve avere una diagnosi di cancro per la quale il farmaco sperimentale ha dimostrato attività. In altre parole, la FDA deve determinare che ci sono prove sufficienti che il farmaco sia sicuro ed efficace per giustificare il suo uso per un particolare paziente.
- Di solito un paziente deve aver subito un trattamento standard che non ha esito positivo.
- Il farmaco deve essere usato per una condizione grave o pericolosa per la vita, in cui i rischi del trattamento sperimentale superano i rischi di non ricevere il trattamento. In altre parole, il rischio, incluso il decesso, del trattamento sperimentale è considerato inferiore al rischio di morte per malattia senza trattamento.
- Ottenere il farmaco implica la partecipazione attiva sia del medico che del paziente
- Il medico deve essere disposto a gestire il farmaco e completare il monitoraggio del trattamento
- La società che produce il farmaco deve accettare di fornire il farmaco (la FDA non può "forzare" l'azienda a fornire il farmaco). Se la società richiede il pagamento per il farmaco, il paziente deve fornire questo pagamento.
- La FDA, dopo aver ricevuto la domanda, deciderà se consentire o meno un'esenzione dall'uso compassionevole. È importante notare che mentre questo suona come un processo difficile, dal 2009 la FDA ha approvato la stragrande maggioranza se ha ricevuto nuove applicazioni sperimentali sulla droga .
Processo di applicazione per l'uso di droghe compassionevole
Esistono 2 tipi di applicazioni per uso compassionevole. Questi includono:
- Uso di emergenza - In una situazione di emergenza può essere fatta una richiesta telefonica (o altra forma rapida di comunicazione) e un funzionario della FDA può dare l'autorizzazione al telefono per iniziare il trattamento. Il medico curante deve seguire questa autorizzazione verbale con una domanda scritta di uso di droghe sperimentale entro 15 giorni dall'abilitazione verbale della FDA per utilizzare il farmaco. (Se non c'è abbastanza tempo per ottenere l'approvazione dal comitato di revisione delle indagini (IRB) in una situazione emergente, il trattamento può iniziare senza l'approvazione dell'IRB a condizione che l'IRB venga informato dal medico che fornisce il trattamento di emergenza entro 5 giorni lavorativi.)
- Uso compassionevole (accesso al singolo paziente) - A meno che non vi sia un'emergenza potenzialmente letale, il medico curante deve completare una nuova applicazione per uso di droghe sperimentale. Una volta che questa applicazione viene consegnata alla FDA, la FDA ha un periodo di 30 giorni durante il quale la domanda può essere esaminata e una decisione presa in merito all'accettazione o alla negazione. Tieni presente che la maggior parte delle volte la decisione verrà condivisa con il medico curante il più rapidamente possibile.
(Poiché queste informazioni cambiano nel tempo, controlla le fonti FDA elencate in fondo a questo articolo per le informazioni più aggiornate.)
Cosa devi sapere come paziente
Ci sono molte cose da tenere a mente se si sta considerando l'uso di un farmaco sperimentale. Questi includono:
- Il farmaco (o la procedura) può avere seri rischi.
- Poiché il farmaco (o la procedura) non è ancora stato approvato dalla FDA, non è noto se il farmaco in esame sia migliore o peggiore del farmaco standard. Non si può ricevere alcun beneficio aggiuntivo dal farmaco.
- Gli effetti collaterali a breve termine e gli effetti collaterali a lungo termine del farmaco non sono ancora completamente noti.
Responsabilità del vostro medico nell'uso di droghe compassionevole
Quando si applica per uso di droghe compassionevole, sarà il proprio oncologo curante (quello che si vede da sé) che sarà responsabile dell'applicazione, dell'amministrazione e della documentazione del trattamento.
- Il medico curante deve compilare un'applicazione come descritto sopra.
- Il medico curante sarà responsabile di presentare un protocollo di trattamento e dimostrare alla FDA un rapporto sull'esito del trattamento, sommario e qualsiasi effetto collaterale.
- Il medico curante è responsabile dell'ottenimento del farmaco dal produttore / sviluppatore e di tenere conto di eventuali farmaci residui dopo il trattamento.
- Il medico curante deve accettare di monitorare il paziente durante il trattamento, seguendo tutte le linee guida e le responsabilità mentre assume il ruolo di investigatore per questo paziente.
fonti:
Istituto nazionale del cancro. Accesso a farmaci sperimentali. Aggiornamento 08/04/09. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet
US Food and Drug Administration (FDA). Accesso esteso (uso compassionevole). Aggiornato il 02/09/16. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm
US Food and Drug Administration (FDA). Accesso ampliato: informazioni per i pazienti. Aggiornato il 03/03/16. http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm
US Food and Drug Administration (FDA). Accesso ampliato: informazioni per i medici. Aggiornato il 15/12/2015. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm
US Food and Drug Administration (FDA). IDE Accesso anticipato / esteso. Aggiornato il 26/03/15. http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm