Il trapianto di cellule staminali è un campo sperimentale ed emergente della ricerca sulla sclerosi multipla (SM) , e finora i risultati scientifici sono stati promettenti. Detto questo, gli esperti sono cauti, poiché questo tipo di terapia è oneroso per il corpo e richiede un'attenta valutazione dei pro rispetto ai contro.
Trapianto di cellule staminali nella sclerosi multipla
In passato, i trapianti di cellule staminali erano riservati a quelli con determinati tipi di cancro del sangue o del midollo osseo, come la leucemia, il linfoma o il mieloma multiplo.
Ma negli ultimi anni, il trapianto di cellule staminali è stato studiato nel trattamento di altre condizioni mediche immuno-correlate, inclusa la sclerosi multipla.
Un trapianto di cellule staminali per il trattamento della sclerosi multipla inizia con una procedura chiamata raccolta delle cellule staminali. Questa procedura comporta la rimozione delle cellule staminali di una persona dal loro stesso flusso sanguigno (a cui si accede attraverso una vena) o il proprio midollo osseo (accessibile attraverso un ago nella pelvi).
Il termine medico formale per questo è un autologo trapianto di cellule ematopoietiche autologo che significa che le cellule staminali di una persona sono usate e ematopoietiche che significano la formazione di cellule del sangue.
Una volta raccolte e conservate le cellule staminali, una persona avrà il sistema immunitario soppresso (chiamato trapianto non mieloablativo) o eliminato (chiamato trapianto mieloablativo). Questa soppressione o eliminazione è ottenuta attraverso farmaci chemioterapici e anticorpi che riducono il sistema immunitario.
La differenza tra soppressione e ablazione del sistema immunitario (spazzatura) è che la cancellazione richiede dosi di chemioterapia più alte e più tossiche rispetto alla soppressione, che richiede dosi più basse e meno tossiche.
Dopo questa fase è completa, una persona riposerà per un paio di giorni prima di sottoporsi a infusione di cellule staminali, una procedura in cui le cellule staminali vengono restituite alla persona attraverso una vena.
Una volta infuse, queste cellule staminali viaggiano dal sangue al midollo osseo dove si riproducono e costruiscono un nuovo sistema immunitario - l'idea è che questo nuovo e migliorato sistema immunitario sarà sano e non attaccherà la guaina mielinica nel cervello e nella colonna vertebrale spinale.
La scienza dietro il trapianto di cellule staminali nella SM
In uno studio canadese del 2016 a Lancet, 12 partecipanti adulti con sclerosi multipla recidivante-remittente e 12 pazienti con sclerosi multipla secondaria progressiva sono stati sottoposti a trapianto di cellule staminali. Questi partecipanti presentavano una malattia aggressiva e una prognosi complessivamente molto sfavorevole, il che significa che avevano avuto molteplici ricadute della SM precoce con disabilità prolungata, nonostante il trattamento con SM.
I risultati di questo studio sono stati tuttavia promettenti. Di questi 24 partecipanti, 17 (70%) non avevano attività di malattia della SM tre anni dopo il trapianto. Nessuna attività di malattia della SM significava:
- nessuna nuova ricaduta della SM
- nessuna nuova lesione di MS sulla risonanza magnetica
- nessuna evidenza di progressione della malattia
Inoltre, a 7,5 anni dal trapianto, il 40% dei partecipanti ha avuto un miglioramento nella disabilità correlata alla SM. In effetti, alcuni dei partecipanti hanno avuto recuperi notevoli, tra cui:
- risoluzione di nistagmo e atassia
- tornare al lavoro o a scuola
- sposarsi o fidanzarsi
- avere figli che usano uovo o sperma depositato o donato
Detto questo, è importante notare che dei 24 partecipanti, uno è morto a causa di un'infezione, una complicazione legata al trapianto di cellule staminali. Un altro partecipante ha anche sviluppato gravi problemi legati al fegato ed è stato ricoverato in ospedale per un lungo periodo di tempo. Inoltre, ci sono stati una serie di effetti collaterali correlati al trapianto, come la febbre neutropenica e la tossicità correlata alla chemioterapia.
Più ricerca sul trapianto di cellule staminali nella SM
In uno studio del 2015 su JAMA , 123 partecipanti con SM recidivante e 28 partecipanti con SM secondaria progressiva sono stati sottoposti a trapianto di cellule staminali.
I partecipanti sono stati seguiti in media per 2,5 anni. A differenza dello studio precedente, il sistema immunitario in questi pazienti era soppresso, invece di essere spazzato via prima dell'infusione di cellule staminali, chiamato trapianto di cellule staminali non mieloablative .
I risultati hanno suggerito sia un calo del numero di recidive e il numero di lesioni MS potenziate con gadolinio su tutte le risonanze magnetiche da trapianto di cellule post-staminali. La risonanza magnetica cerebrale era stata completata a 6 mesi dopo il trapianto e poi ogni anno.
Inoltre, c'è stato un miglioramento di uno o più punti nel punteggio EDSS nel 50% dei partecipanti a 2 anni e nel 64% dei partecipanti a 4 anni. Il punteggio EDSS misura la gravità e la progressione della SM rispetto alla disabilitazione. Ma questo miglioramento è stato riscontrato solo in quelli con SM recidivante-remittente (non in quelli con SM secondaria progressiva), e in quelli che hanno avuto SM per 10 anni o meno.
Questo studio ha avuto effetti collaterali molto meno preoccupanti, senza decessi o infezioni gravi. Questo è probabilmente attribuito alla soppressione contro la cancellazione del sistema immunitario prima che le cellule staminali fossero infuse.
Una parola da
Mentre questa è una ricerca eccitante, gli esperti sono ancora cauti. Queste prove sono piccole e mancano di gruppi di controllo. Sono necessari studi più ampi e più a lungo termine per capire veramente il beneficio e la sicurezza del trapianto di cellule staminali nel trattamento della SM. Inoltre, i rischi per la salute del trapianto di cellule staminali sono molto reali. Quindi trovare i modi per ridurre questi rischi è una sfida attuale e pressante.
Inoltre, anche se il trapianto di cellule staminali è approvato per la SM, potrebbe essere una terapia riservata a quelli con SM più grave che hanno fallito terapie tradizionali come interferoni o Copaxone - non necessariamente che non funzionerà per quelli con malattia più lieve ma solo che i rischi potrebbero non valerne la pena.
fonti:
American Cancer Society. Trapianto di cellule staminali per il cancro.
Atkins et al. Immunoablazione e trapianto di cellule staminali emopoietiche autologhe per la sclerosi multipla aggressiva: uno studio multicentrico di fase 2 a gruppo singolo. Lancetta. 2016. 2016 giugno 8. pii: S0140-6736 (16) 30169-6.
Burt RK et al. Associazione di trapianto di cellule staminali ematopoietiche non mieloablative con disabilità neurologiche in pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente. JAMA . 2015 gennaio20; 313 (3): 275-84.