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Tutta la grandine, Harvoni!Dicono che non puoi mettere un cartellino del prezzo sulla tua salute. Con oltre $ 1000 di pillola, la nuova droga miracolosa , Harvoni , dimostra probabilmente questo aforisma.
Il 10 ottobre 2014, la FDA ha approvato Harvoni, un nuovo farmaco per l'insidioso virus dell'epatite C. Nel 2014, Harvoni è stato il terzo farmaco approvato dalla FDA per il trattamento dell'epatite C e notevole per la sua notevole efficacia e la somministrazione orale una volta al giorno.
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Cos'è l'epatite C?L'epatite C è un virus a RNA che provoca l'epatite o l'infiammazione del fegato. Attualmente, l'epatite C è la principale causa infettiva di malattia epatica cronica negli Stati Uniti e colpisce il 3% della popolazione mondiale. L'epatite C si diffonde attraverso sangue o prodotti sanguigni e, prima dell'avvento di uno screening adeguato per il virus, molte persone sono state infettate dopo trasfusioni di sangue. Attualmente, la maggior parte delle persone sviluppa l'epatite C dopo aver condiviso gli aghi durante l'utilizzo di droghe illecite.
L'epatite C è un agente patogeno insidioso che raramente causa una malattia acuta clinicamente evidente. Invece, molte persone vengono diagnosticate dopo aver presentato una malattia cronica - in media, da 10 a 18 anni dopo essere stati infettati dal virus. Inoltre, l'infezione da virus dell'epatite C porta a malattie croniche in oltre l'85% delle persone infette.
L'epatite C ha un'affinità pronunciata per gli epatociti o le cellule del fegato. Inoltre, il virus muta rapidamente e quindi fa un buon lavoro eludendo il sistema immunitario del corpo. L'infiammazione a lungo termine o cronica porta infine a necrosi diffusa o morte delle cellule epatiche e della cirrosi. La cirrosi appare come tessuto cicatrizzato misto a noduli rigenerativi che conferiscono al fegato un aspetto classico "bitorzoluto". Alla fine, l'epatite C porta ad una ridotta funzionalità epatica e insufficienza epatica. Infine, l'infezione cronica con l'epatite C aumenta il rischio di carcinoma epatocellulare o di cancro del fegato. Di nota, l'alcol, il fumo, l'obesità e la co-infezione con altre malattie come l'HIV (o anche il virus dell'epatite B) rendono l'infezione da epatite C molto peggiore.
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Trattamento prima dell'avvento della droga come HarvoniL'anno scorso, la FDA ha subito uno strappo e ha approvato 3 diversi farmaci per il trattamento dell'epatite C: Harvoni e i suoi cugini chimici Olysio (simeprevir) e Sovaldi. C'era una volta, tuttavia, l'unico trattamento farmacologico mirato al virus dell'epatite C era l'interferone pegilato combinato con ribavirina. Questa opzione, anche se efficace, è meno efficace nel suscitare una risposta virologica sostenuta ("cura") rispetto ad Harvoni e ai suoi cugini. Inoltre, l'interferone e la ribavirina sono più difficili da somministrare, richiedono più tempo per somministrare e hanno più effetti avversi rispetto ai farmaci come Harvoni.
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Allora, qual è Harvoni?Harvoni appartiene a una classe di farmaci noti come antivirali ad azione diretta. Questi farmaci sono più precisi ed efficaci contro la replicazione virale rispetto all'interferone peghilato e alla ribavirina. Di nota, Harvoni si è dimostrato molto efficace nelle persone classicamente resistenti al trattamento dell'epatite C. Inoltre, Harvoni viene somministrato come una pillola orale combinata ed è il primo della sua categoria a essere somministrato senza interferone pegilato e Ribavirina. Negli studi clinici, oltre il 90% dei partecipanti, sia con che senza cirrosi, che hanno ricevuto Harvoni hanno ottenuto una risposta virologica sostenuta ("cura") dopo sole 12 settimane di terapia.
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Cosa significa Harvoni per te?Se tu o qualcuno che conosci ha l'epatite C, Harvoni è un trattamento molto promettente. Innanzitutto, gli studi dimostrano che il trattamento antivirale finalizzato all'eradicazione del virus dell'epatite C può migliorare l'istologia epatica e prevenire un ulteriore deterioramento del fegato. In secondo luogo, Harvoni, che si presenta sotto forma di una pillola di combinazione, è più efficace e più facile da prendere rispetto ai regimi centrati sull'interferone pegilato e sulla ribavirina. Terzo, Harvoni si è dimostrato molto efficace nelle persone classicamente resistenti al trattamento dell'epatite C (pazienti con cirrosi o genotipo 1).
Una nota finale, droghe come Harvoni hanno ricevuto molta stampa per essere davvero costose. Un regime di 12 settimane può costare $ 94,500 o più di $ 1,000 a pillola! (O, a seconda di come la si guarda, il prezzo di una Mercedes-Benz S550.) Inoltre, molti programmi statali di Medicaid hanno difficoltà a coprire i costi di tale trattamento e richiedono che i pazienti soddisfino una rigida serie di criteri clinici per ricevere l'autorizzazione preventiva.
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Su una nota finale ...Droghe come Harvoni si sono beccate un bel culo per essere così costose. Certo costano un sacco di soldi, ma i costi della salute pubblica e della qualità di vita dell'alternativa - nessun trattamento efficace per quelli con epatite cronica C - superano di gran lunga il costo quasi centocinquanta del trattamento. Lo sviluppo di farmaci come Harvoni è una vera svolta medica (e io non uso questo termine alla leggera). Questo farmaco promette di aiutare le persone con la malattia più intrattabile a evitare una vita cronica e, naturalmente, il prezzo che tale cronicità assume su famiglia, amici e persone care.
Fonti selezionate
Dienstag JL. Capitolo 304. Epatite virale acuta. In: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, Hauser SL, Jameson J, Loscalzo J. eds. Principi di medicina interna di Harrison, 18e. New York, NY: McGraw-Hill; 2012. Accesso al 14 ottobre 2014.
Dienstag JL. Capitolo 306. Epatite cronica. In: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, Hauser SL, Jameson J, Loscalzo J. eds. Principi di medicina interna di Harrison, 18e. New York, NY: McGraw-Hill; 2012. Accesso al 14 ottobre 2014.
http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm376449.htm. Accesso 14/10/2014.
"Simeprevir per il trattamento dell'infezione da virus dell'epatite C" di Laure Izquierdo et al di Pharmacogenetics and Personalized Medicine pubblicato il 14 agosto 2014. Accesso al 14/10/2014
"Terapie emergenti per l'epatite C" di Do Young Kim et al. Di Gut Liver, pubblicato a settembre 2014. Accesso al 14/10/2014.
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4164256 /
Ryan KJ, Ray C. Capitolo 13. Virus dell'epatite. In: Ryan KJ, Ray C. eds. Sherris Medical Microbiology, 5e. New York, NY: McGraw-Hill; 2010. Accesso 14 ottobre 2014.