FDA ha appena approvato Esbriet e Ofev per la fibrosi polmonare idiopatica.
Nell'ottobre 2014, la FDA ha approvato due nuovi farmaci, pirfenidone (Esbriet) e nintedanib (Ofev), per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica. La fibrosi polmonare idiopatica è una terribile malattia che uccide la maggior parte delle persone diagnosticate in pochi anni. Prima della scoperta di pirfenidone e nintedanib, non esistevano opzioni terapeutiche specifiche per le persone con questa malattia mortale.
Che cos'è la fibrosi polmonare idiopatica?
La fibrosi polmonare idiopatica è una malattia cronica oa lungo termine che distrugge i piccoli spazi all'interno dei polmoni (interstizie). Anche se esistono dati limitati sulla prevalenza esatta della malattia, l'American Lung Association stima che colpisce circa 140.000 americani. Mentre leggevo attentamente la letteratura, ho visto stime molto più basse quando la malattia è stata definita in modo più restrittivo (per favore, scusate il gioco di parole), con conseguenze che vanno da 14 a 28 persone su 100.000. Le persone con la malattia hanno in genere 50 anni e più e la malattia colpisce più uomini che donne.
Nessuno sa cosa causa la fibrosi polmonare idiopatica (motivo per cui si chiama malattia idiopatica ). Quello che sappiamo è che questa malattia mortale aumenta il rinculo nei polmoni - i polmoni sono un organo elastico - rendendo più difficile respirare. Da notare, la fibrosi polmonare idiopatica è una malattia polmonare restrittiva che fa diminuire i volumi polmonari.
Una volta diagnosticata, l'età media di sopravvivenza per le persone con la malattia è di soli 4 anni.
La fibrosi polmonare idiopatica provoca infiammazione e alterazioni fibrotiche (cicatrizzazione) nel tessuto polmonare (parenchima) che è collegato meccanicamente ai capillari polmonari negli alveoli. I capillari polmonari negli alveoli sono così distrutti; i capillari polmonari sono coinvolti nello scambio di ossigeno e introducono sangue ricco di ossigeno nel corpo.
In altre parole, nelle persone con fibrosi polmonare idiopatica, cicatrici nel tessuto polmonare risucchiano la capacità dei capillari polmonari di filtrare l'ossigeno dall'aria che respiriamo.
La fibrosi polmonare idiopatica rende difficile respirare dopo lo sforzo. Provoca anche tosse e un cambiamento dei suoni polmonari all'esame. Molti sintomi della malattia sono anche sistemici o di tutto il corpo e comprendono affaticamento, perdita di peso e bastonatura delle dita delle mani e dei piedi. Le scansioni TC ad alta risoluzione (immagini con raggi x dettagliati) mostrano un aspetto irregolare o pezzato e "a nido d'ape" in cui si sono verificati cambiamenti fibrotici. La biopsia chirurgica fornisce una diagnosi definitiva della malattia. Con il progredire della fibrosi polmonare, essa conduce a una serie di condizioni concomitanti o concomitanti, tra cui insufficienza respiratoria, insufficienza cardiaca e ipertensione polmonare .
Sebbene non siamo sicuri di cosa causi esattamente la fibrosi polmonare idiopatica, sappiamo che ci sono alcuni probabili fattori di rischio per la malattia:
- fumare sigarette
- infezioni polmonari virali
- inalazione di gas, fumi, polvere e altre piccole particelle
- GERD (malattia da reflusso gastroesofageo AKA bruciore di stomaco cronico)
- genetica
La fibrosi polmonare idiopatica è nota per la sua mancanza di un trattamento efficace ed efficace.
Sebbene alcune persone rimangano stabili per un tempo relativamente lungo dopo la diagnosi, la maggior parte scompensa o peggiora persino con il trattamento. Il trattamento attuale è mirato a sintomi di malattia o tentativi di limitare ulteriori infiammazioni e cicatrici. Il prednisone, uno steroide, è spesso usato per aiutare a frenare l'infiammazione. Molte persone con fibrosi polmonare idiopatica ricevono anche ossigeno supplementare e riabilitazione polmonare. In definitiva, l'unica opzione di trattamento per le persone con fibrosi polmonare idiopatica è il trapianto di polmone.
Cosa sono Pirfenidone (Esbriet) e Nintedanib (Ofev)?
Negli studi clinici, pirfenidone (Esbriet) e nintedanib (Ofev) hanno dimostrato di mitigare la fibrosi o la cicatrizzazione e quindi la progressione lenta della malattia.
Il pirfenidone ha molteplici meccanismi d'azione possibili ed è un farmaco orale. Negli studi clinici di Fase 3, quasi la metà dei partecipanti con fibrosi idiopatica da lieve a moderata che ricevevano pirfenidone ha visto un declino ridotto della capacità vitale forzata. Questa misura indica una progressione ritardata della malattia. I partecipanti hanno sperimentato altri benefici positivi, tra cui miglioramenti nella distanza percorsa in 6 minuti e diminuzione della mortalità (numero di decessi) durante il periodo di studio di 52 settimane. Possibili effetti avversi del trattamento erano gestibili e limitati a fotosensibilità, crampi allo stomaco, nausea e vomito.
Nintenanib è un inibitore della tirosin-chinasi e come il pirfenidone è un farmaco per via orale. Tra gli altri processi biologici, la tirosina chinasi è coinvolta in cicatrici e cambiamenti fibrotici. Negli studi clinici di Fase 3, come il pirfenidone, anche nintenanib ha rallentato la progressione della fibrosi polmonare idiopatica misurata da una riduzione del tasso di declino della capacità vitale forzata. I possibili effetti avversi includono diarrea, nausea, vomito, mal di testa, aumento della pressione sanguigna e aumento degli enzimi epatici (un indicatore di disfunzione epatica). Infine, Ofev è un teratogeno che non dovrebbe essere assunto durante la gravidanza per paura di deformità o morte fetale.
Cosa significano per te Pirfenidone (Esbriet) e Nintedanib (Ofev)?
Se tu o qualcuno che conosci ha una fibrosi polmonare idiopatica, l'approvazione di pirfenidone (Esbriet) e nintedanib (Ofev) è una vera svolta medica che dovrebbe essere accolta come una buona notizia. Tuttavia, alcuni problemi devono essere chiariti prima che questi farmaci trovino veramente il loro posto nella medicina clinica. Innanzitutto, non è chiaro se pirfenidone e nintendanib debbano essere usati separatamente o simultaneamente nel trattamento della fibrosi polmonare idiopatica. Se usati insieme, non siamo sicuri di quale farmaco debba essere usato per primo. Se usato separatamente, non siamo sicuri che i farmaci mostreranno un effetto sinergico o aumentato. Secondo, non siamo sicuri che alcune persone siano particolarmente sensibili ("responder") a uno o entrambi questi farmaci. Terzo, non sappiamo se i farmaci continueranno a mitigare la progressione della fibrosi polmonare idiopatica dopo il periodo di prova di quasi un anno.
In ultima analisi, se tu o una persona cara avete la fibrosi polmonare idiopatica, considerate di saperne di più sui gruppi di supporto per la malattia presso l'American Lung Association o National Heart, Lung e Blood Institute.
Fonti selezionate
"Recenti evidenze per il trattamento farmacologico della fibrosi polmonare idiopatica" di JR Covvey e colleghi pubblicati negli Annali della Farmacoterapia nel 2014. Acceduto da PubMed l'11/04/2014.
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"Hot of the breath: un grande passo in avanti per la fibrosi polmonare idiopatica" di CJ Ryerson e HR Collard di BMJ, pubblicato a settembre 2014. Acceduto da PubMed l'11/04/2014.