Cosa significa "significativo"? In una sperimentazione clinica della sicurezza e dell'efficacia di un farmaco, la scoperta che i dati (informazioni) risultanti sono "statisticamente significativi" è un modo scientifico per dire che il risultato è improbabile che sia accaduto per caso. Pertanto, il risultato è probabilmente dovuto agli effetti del farmaco che è stato studiato.
Comprensione dei valori P
Naturalmente, arrivare a quella conclusione non è così semplice come sembra.
I ricercatori usano tipicamente un metodo statistico noto e affidabile per misurare e valutare i risultati da uno studio all'altro. Si chiama "p-value" e misura la probabilità che i risultati di uno studio siano accaduti per caso.
Il valore p fornisce una percentuale di tale verosimiglianza, basata su test statistici dei risultati dello studio. Quindi, se un valore p è 0,01, c'è una probabilità dell'1% che il risultato sia dovuto al caso e al 99% di probabilità che non lo fosse, che invece era dovuto all'effetto del farmaco.
Il cut-off più comune per i valori di p è 0.05, cioè, se un valore p è 0.06, quindi non è considerato statisticamente significativo. D'altra parte, se un valore p è 0.04, il risultato è statisticamente significativo.
Qual è la "Null Hypothesis"?
Potresti sapere che la parola "null" è associata a "zero". In questo tipo di misurazione statistica, i ricercatori iniziano assumendo una differenza netta tra, ad esempio, un nuovo farmaco e uno più vecchio.
Questo può sembrare strano dal momento che vogliono scoprire se il nuovo è migliore di quello vecchio. Ma funziona. Ecco come:
Diciamo che uno studio è in effetti progettato per vedere se un nuovo farmaco è migliore di uno più vecchio. L'ipotesi nulla è dichiarata come "Non c'è differenza nell'effetto (esito del paziente) tra il nuovo farmaco X e il farmaco più vecchio Y." Un valore p di 0,04 si traduce quindi in: Sulla base dei dati dello studio, esiste una probabilità del 4% che non vi sia alcuna differenza tra i due farmaci.
Naturalmente, ciò significa che c'è una probabilità del 96% che ci sia una differenza tra loro.
Cosa significa "Significativo"? Un esempio di vita reale
Per usare un esempio reale, diamo un'occhiata allo studio REGARD sulle persone con sclerosi multipla (SM). Questo studio ha confrontato il farmaco Copaxone con Rebif .
Un risultato (risultato) studiato era la quantità di tempo che trascorreva prima della ricaduta della SM dopo 96 settimane di assunzione dei farmaci. (Il termine di ricerca per questo è "tempo di prima recidiva".) Il valore p per questa differenza era p = 0,64, il che significa che, poiché il valore p era superiore a 0,05, non c'era differenza statisticamente significativa tra i tempi fino a la prima recidiva nei pazienti su entrambi i farmaci. Detto in modo diverso, c'era il 64% di possibilità che non ci fosse una differenza statisticamente significativa.
Tuttavia, un altro risultato studiato è stato il numero di lesioni attive che sono state osservate su scansioni MRI dei due gruppi. Risultò che i partecipanti allo studio trattati con Rebif avevano una media di 0,24 lesioni MS per scansione, mentre quelli che assumevano Copaxone avevano una media di 0,41 lesioni per scansione. In questo caso, p = 0,0002, il che significa che questo è stato un risultato statisticamente significativo.
Cosa significa "Significativo" per i singoli pazienti e i loro medici?
È importante tenere presente che "statisticamente significativo" non significa necessariamente che qualcosa sia clinicamente significativo o significativo per le persone.
Ad esempio, la differenza nel numero di lesioni attive da SM nello studio discusso sopra è piccola, anche se è statisticamente significativa. Quindi probabilmente non sarebbe la ragione principale per cui un dottore sceglie uno dei farmaci rispetto all'altro. Il medico potrebbe dare altri fattori più peso nella decisione di trattamento. Ad esempio, gli effetti collaterali, il costo e la frequenza di iniezione dei farmaci.
Cose da tenere a mente quando si esamina un rapporto di studio clinico
Come si potrebbe sospettare, ci sono molti altri fattori (ad esempio, quanti partecipanti sono stati studiati o come vengono misurati i risultati) che possono influenzare i risultati finali del p-value di uno studio clinico.
Tuttavia, sapere cosa significano i p-value è un enorme vantaggio per capire che cosa significano le informazioni di uno studio clinico per ricercatori, medici e pazienti.
Leggi almeno l'abstract (breve riassunto) dello studio. Può fornire maggiori dettagli su un farmaco rispetto a quello che si può ottenere da un blurb su una riga in un pezzo di marketing o in un titolo di brochure.
Fonte:
Mikol DD, Barkhof F, Chang P, Coyle PK, Jeffery DR, Schwid SR, Stubinski B, Uitdehaag BM; Gruppo di studio REGARD. Confronto dell'interferone sottocutaneo beta-1a con glatiramer acetato in pazienti con sclerosi multipla recidivante (studio REbif vs Glatiramer Acetate in malattia recidivante [REGARD]): studio multicentrico, randomizzato, parallelo, in aperto. Lancet Neurol. 2008 Oct; 7 (10): 903-914.