Il costo dell'essere "Approvato dalla FDA"
Nuovi farmaci per il cancro alla prostata arrivano sul mercato abbastanza raramente perché gli studi richiesti dalla FDA costano centinaia di milioni di dollari. La FDA richiede che questi studi allocino casualmente gli uomini in due gruppi di confronto. Un gruppo riceve il nuovo farmaco testato. L'altro gruppo riceve un falso inefficace, chiamato placebo. Supponendo che lo studio sia eseguito in modo accettabile, la FDA approverà un nuovo farmaco per uso commerciale, solo se gli uomini che stanno ricevendo il nuovo farmaco sopravvivono a quelli trattati con il placebo con un margine specificato senza tossicità eccessiva.
Trovare centinaia di volontari disposti a partecipare a questi tipi di studi è difficile. Gli uomini sanno che c'è una possibilità che otterranno un placebo inefficace. Chi vuole prendere la possibilità di ottenere una pillola di zucchero quando si trova di fronte a una malattia che minaccia la vita? Anche così, dopo aver esaurito tutte le opzioni di trattamento comunemente disponibili, diventano disperati e iscriversi allo studio, sperando di essere fortunati e ricevere il vero McCoy.
Questi studi durano per anni perché sono completati solo quando la maggior parte dei partecipanti allo studio è deceduta per cancro progressivo. Per ottenere un numero sufficiente di partecipanti, le società di supervisione che organizzano e gestiscono questi studi necessitano di relazioni contrattuali con un centinaio o più di centri di studio. Gli alti costi di questi studi sono facilmente comprensibili se si considera l'esigenza di tenere traccia di tutti questi diversi pazienti, in così tanti luoghi diversi, per un lungo periodo di tempo.
Provenge è una medicina approvata dalla FDA per il trattamento del cancro alla prostata che è riuscita a superare tutte queste sfide. Provenge ha un meccanismo d'azione unico che agisce rafforzando il sistema immunitario. Dendreon, il produttore, ha brevettato un processo che preleva le cellule immunitarie dal sangue mediante plasmaferesi, un processo di tre ore simile alla dialisi.
Le cellule raccolte vengono poi trasportate in un laboratorio speciale e mescolate con sostanze per migliorare la loro aggressività contro il cancro. Le stesse cellule vengono quindi reintrodotte nuovamente nello stesso paziente.
L'attrazione principale di Provenge è la bassa incidenza di effetti collaterali. Tuttavia, il trattamento, che non si basa sulla chemioterapia, è così rivoluzionario che, dopo il primo studio, la FDA ha costretto la compagnia a ripetere il proprio studio per confermare che il trattamento prolunga realmente la vita a causa dello scetticismo. Ancora una volta, il secondo studio ha mostrato che gli uomini trattati con Provenge avevano il 30% in più di probabilità di essere vivi tre anni dopo il loro trattamento rispetto agli uomini che avevano ricevuto un placebo. Alla fine, la FDA ha riconosciuto i risultati e ha dato il loro cenno di approvazione. Come si può immaginare, il ritardo, per non parlare del costo aggiuntivo di ripetere lo studio, ha aumentato enormemente il costo di sviluppo di Provenge.
Jevtana, una forma migliorata di chemioterapia, è un altro agente approvato dalla FDA sulla base di uno studio di sopravvivenza randomizzato. Tuttavia, invece di un placebo, Jevtana è stato confrontato con una chemioterapia più antica denominata Mitoxantrone che riduce il dolore ma non prolunga la sopravvivenza. 755 uomini sono stati assegnati in modo casuale al trattamento con Jevtana o Mitoxantrone.
La sopravvivenza degli uomini trattati con Jevtana era del 30% migliore rispetto agli uomini trattati con Mitoxantrone.
La storia di come Sanofi-Aventis portò sul mercato Jevtana, un nuovo tipo di chemioterapia, è altrettanto sorprendente se si considera che l'azienda farmaceutica ha rischiato molto perché ha testato Jevtana in uomini che erano già resistenti a Taxotere. (Taxotere è considerato la chemioterapia "standard" per il cancro alla prostata). Questo approccio ha colto di sorpresa gli esperti del settore perché, storicamente, ci si può aspettare che gli uomini resistenti a Taxotere rispondano molto male a qualsiasi ulteriore chemioterapia. Nonostante gli oppositori, Jevtana ha dimostrato di migliorare la sopravvivenza, anche in un gruppo di pazienti resistenti al trattamento.
Il costo dei moderni agenti antitumorali è più facile da comprendere se si considerano gli anni di studio che richiedevano un dispendio di centinaia di milioni di dollari. Jevtana e Provenge sono storie di successo. Sfortunatamente, quando si considera l'alto costo di questi farmaci, dobbiamo anche tenere conto del costo aggiuntivo dei molti farmaci che sono stati testati in studi randomizzati ma che non hanno mostrato un miglioramento nella sopravvivenza.
Ora che Jevtana e Provenge hanno dimostrato di aiutare gli uomini a vivere più a lungo, sono in corso ulteriori studi per determinare come questi importanti strumenti antitumorali possano essere utilizzati nel modo più ottimale. In particolare, la loro efficacia può essere ulteriormente migliorata combinandoli con altri farmaci o con vari tipi di radiazioni.